用語集

様々な疾患は、直接的、間接的に遺伝子自体の異常や、その働きの障害により生じることが明らかになっています。遺伝子治療は、そのような疾患と関連した遺伝子を薬として患者の体内に導入する、新しい医療法です。ヒトに対する遺伝子治療は1990年に米国で初めて、先天的な免疫不全症であるアデノシンデアミナーゼ (ADA) 欠損症の患者を対象に実施されました。その後、遺伝性疾患、がん、エイズ等を対象に、世界で約4,000例の治療が報告されています。現在では対象疾患の範囲は、リウマチや虚血性心疾患等の慢性疾患へと拡大されつつあります。なお、日本においても1995 年より遺伝子治療が実施されています。

ベクターとは「運び屋」という意味で、治療用遺伝子を特定の臓器・組織に運搬し、効果的に標的細胞内へ導入する働きを持つ物質を指します。この遺伝子を細胞内に導入する技術の質が、遺伝子治療の成功にとって重要な条件の一つです。治療用遺伝子は個々の疾病に対応しますが、ベクターは汎用的にそれぞれの遺伝子を細胞内に導入します。そのため、「ベクターこそが遺伝子治療の基盤技術である」といわれています。

これまでにも、いくつかのベクターが臨床研究に用いられてきました。レトロウイルス、アデノウイルス、アデノ随伴ウイルス等のウイルスを改変したウイルスベクターや、リポソーム等の人工的な非ウイルスベクター等が挙げられます。ただ、基礎研究段階では多様なベクター作成の試みはあるものの、実用に至ったのはごく僅かです。更に、その多くは治療能力が不十分で、安全性についてもいくつかの大きな欠点が指摘されています。

世界中で既存ベクターの改良や用法の工夫に関する研究が盛んになされていますが、その中でも、当社のセンダイウイルスベクターは、治療能力や安全性の面で既存ベクターの欠点を大きく解決できる性能を有していることが動物実験等で証明されており、ベクターの世界標準となる可能性があると考えています。