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专业术语集

基因治疗

很多疾病是由于直接或者间接的基因自身异常,及功能出现障碍后被发现的。基因治疗就是,将上述与疾病有关的基因以药物的形式给药到患者体内的一种新型医疗技术。人体基因治疗可上溯到1990年,在美国首次进行了对先天性免疫缺陷性疾病「脱氨基酶腺苷(ADA)缺少症」患者的治疗。其后,以遗传性疾病、癌症、艾滋病等疾病为治疗对象,在全世界上约有4000多例治疗报告。目前,治疗范围已经扩大到风湿及缺血性心脏病等慢性疾病。日本从1995年开始了基因治疗。

载体

所谓载体是指运载工具,就是将治疗基因运载到特定脏器或组织、并有效地导入到靶细胞内的物质。将基因导入细胞的技术水平,是基因治疗成功与否的重要条件之一。针对不同疾病使用不同的治疗基因,载体就是将各种不同基因导入到细胞内的可泛用的工具。因此,载体堪称基因治疗的基础技术。

迄今为止,逆转录病毒、腺病毒、腺病毒伴随病毒等改良型病毒载体、脂质体等人工合成的非病毒性载体已经应用于临床研究。但是,在基础研究阶段尝试了制备多种载体,仅有极少数载体达到了实用标准,但在安全性方面及治疗效果上存在很大的缺陷而都不尽人意。

目前世界上热衷于对现有载体的改良和使用方法的研究。其中,本公司的仙台病毒载体大大解决了现有载体治疗能力和安全性等方面的问题,其优良性能在动物实验中已经得到了验证,有望成为载体的世界性标准。

载体