选择性细胞扩增基因导入系统

选择性细胞扩增基因导入系统是为了提高载体导入基因的效率的人工合成的基因导入系统。主要应用于血液性疾病或其他疾病的治疗中需要对血细胞进行基因导入时使用。该技术，是为了通过对造血干细胞进行基因导入来使基因在靶细胞内长期表达的造血干细胞基因治疗取得成功而被开发出来的一种新方法。由于逆转录病毒载体的基因导入效率低，在不能获得治疗效果时，可以将该人工基因与治疗基因同时搭载于载体上使用。被该人工基因转导了的细胞，在细胞因子、类固醇等外部刺激作用下迅速増殖，以获取大量的基因导入细胞。载体基因转导后的细胞可以通过选择性地増幅基因来增加细胞数，以提高疗効。

在对猴进行的使用逆转录病毒载体的基因导入评价试验中证明，在不使用该选择性细胞扩增基因导入系统时，基因导入效率为0.1%以下。反之，在不抑制骨髄的情况下，使用该选择性细胞扩增基因导入系统时可对9%的末梢血细胞成功进行基因转导，显示了极高的基因导入効率。