猴免疫缺陷病毒载体(SIV载体)

一种以基于猴免疫缺陷病毒（SIV）的载体，具有与在美国刚刚开始进入临床研究阶段的HIV（人免疫缺陷病毒）载体基本相同的特性。既具有慢病毒载体的特征，不仅可以感染分裂细胞，对已分化了的细胞（如神经细胞等）也可进行高效地基因导入，而且还可以长期表达治疗基因。我们的载体具备与HIV载体等其他慢病毒载体同等的有效性，与HIV载体相比同时还具备更好的安全性。

与HIV载体及其他慢病毒载体不同的是，我们使用了SIVagm株（从非洲绿猴分离出来的病毒株），对其自然宿主也不具有致病性（免疫缺陷症）。
与HIV（人免疫缺陷病毒）的碱基序列的同源性极低、即使在患者细胞内与HIV并存，也几乎不会发生两种病毒之间的重组。因此，我们认为由于重组而出现增殖型重组病毒的风险极低，是一种更具安全性的载体。

目前，本公司已经成功地开发出了第三代载体，在安全性方面领先于其他系统。

使用该载体对视网膜进行基因导入时，我们发现在不损伤给药部位的情况下，可持续稳定地表达基因2年以上。利用该技术，我们正在推进视网膜色素变性和青光眼的临床研究。

F/HN型SIV载体

一种本公司开发的世界首创的应用于呼吸系统的慢病毒载体，它使用了仙台病毒的外膜蛋白（F/HN）。在小鼠的动物实验中，点鼻给药时，在鼻腔上皮细胞观察到了长达1年以上的持续稳定的基因表达，我们分析基因可能被导入到上皮细胞的干细胞内。因此，该载体有望成为适用于呼吸系统遗传疾病的治疗用载体。

该载体系统是通过我们基于仙台病毒载体的基础研究和应用研究的大量成果而取得的。仙台病毒对动物的呼吸道具有极高的感染效率。其作用机理与仙台病毒外壳中含有的称之为F和HN的蛋白质有关。并且，我们成功的制备了在其外壳中包含有这两种蛋白的SIV载体（F/HN型伪胞膜型SIV载体）。该新型载体，如所期望的那样对小鼠呼吸道显示了很好的基因转导效率。该技术还得到了英国权威性组织「囊性纤维变性基因治疗联盟」的高度评价。目前，在该联盟的研究资金赞助下，正在合作开发尚无根治方法的囊性纤维变性的基因治疗制剂。此外，最近在与九州大学的合作研究中证明了该载体对视网膜色素变性也具有治疗效果。并且，该载体的快速基因导入能力可以用来克服以往VSV-G型载体的基因导入速度慢的缺点。