仙台病毒载体:「细胞质型RNA载体」

我们在全球领域首次成功的实现了具有划时代意义的基于全新概念的载体系统「细胞质型RNA载体」的产业化进程。在基因治疗、基因疫苗、抗体药物的研发、基因功能解析、重组蛋白的生产等重要生物领域中具有广泛的应用价值。有关本公司的该仙台病毒载体的基本专利，包括应用专利在内已在日、欧、美、中等世界主要国家成立，突显出本公司在专利方面的优越性。并且，也是本公司主要产品及技术服务的基本要素。

「细胞质型RNA载体」的意义:从根本上解决了以往载体的难题

以往的基因治疗载体，进入到细胞核内作为DNA来表达目的基因所编码的蛋白。在细胞核内有整合到靶细胞的染色体上，或者与染色体DNA发生基因重组的危险。有报告表明，虽然发生频率极低，但逆转录病毒载体有诱发白血病的可能。另外，已知腺相关病毒载体在被整合的染色体附近，可引起局部的不可逆性的染色体结构变化。因此，在使用这些载体时必须慎重考虑利弊问题。

而仙台病毒载体却并不进入细胞核内，只在细胞质中复制自身的基因组，并产生大量的目的蛋白。该基因组为RNA，与患者的染色体DNA具有本质性差别。因此，仙台病毒载体在原理上不存在改变细胞核内染色体的危险，可以从根本上解决以往载体的不足之处。

治疗效果(基因治疗与基因疫苗)

在临床前研究中，本公司的重度下肢缺血基因治疗制剂、阿耳茨海默病(早老性痴呆症)疫苗、艾滋病疫苗都表现出了极好的治疗效果。由于仙台病毒载体的基因表达水平很高，可望获得以往载体所不能实现的更好的治疗效果。此外，该载体即使是较少剂量也可发挥相应的治疗效果，相比其他载体需要几十分钟以上的细胞接触才能获得较满意的基因导入效果，本公司的载体仅在5分钟之内便可完成，在临床上可以减轻患者及医生的負担，是一种非常快捷实用的载体。

抗体药物的研发

仙台病毒载体对使用常规方法很难制备的蛋白质，例如膜蛋白，具有十分优秀的抗体诱导能力。由于能够获取针对靶蛋白的具有立体结构的抗体，所以获得功能性抗体的机率较大。本公司正在致力于抗体药物的研发。

医药以外的生物领域

仙台病毒载体在体外和动物体内实验中都表现出了优秀的基因导入能力和很高的基因表达水平，这意味着该载体还可广泛应用于医药以外的生物技术领域中。可望在研究／诊断用抗体的制备，重组蛋白质的生产以及基因功能解析等方面发挥重要作用。我们已经着手展开该方面的事业。

领先世界的RNA病毒技术

本公司持有的仙台病毒等RNA病毒的重组技术，是领先世界的前沿技术。目前为止，受到世界各国的病毒和基因治疗相关学会、以及生物界的高度评价。该技术包含由重组「DNA」高效制备「RNA」载体的高新技术、可人体给药的「不会有传播型病毒出现的载体」的制备技术、对细胞内靶基因表达水平的调控技术、可人体给药的高品质载体的生产技术等，储备了大量的专业技术。有关该载体技术的基本专利和应用专利，已经在包括日本、欧美、中国等世界主要国家得到授权。